Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

GFM-Chimio-Rev-08 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement associant le lénalidomide à une chimiothérapie par daunorubicine et cytarabine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique, une leucémie myélo-monocytaire chronique ou une leucémie aiguë myéloïde présentant une délétion 5q. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d'évaluer la tolérance et l'efficacité d'un traitement associant une chimiothérapie par daunorubicine et cytarabine avec du lénalidomide, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique, une leucémie myélo-monocytaire chronique ou une leucémie aiguë myéloïde et présentant une délétion 5q. Les patients recevront tout d'abord un traitement d’induction comprenant des comprimés de lénalidomide tous les jours, pendant trois semaines, associé à une chimiothérapie avec une perfusion de daunorubicine les trois premiers jours et une perfusion continue de cytarabine pendant sept jours. Les patients répondant favorablement au traitement d’induction recevront ensuite un traitement de consolidation comprenant des comprimés de lénalidomide tous les jours pendant deux semaines, associé à une perfusion de daunorubicine le premier jour et à une injection de cytarabine deux fois par jour, pendant cinq jours. Ce traitement sera répété tous les mois, jusqu’à six cures. Enfin, les patients recevront un traitement d’entretien comprenant des comprimés de lénalidomide tous les jours, pendant deux semaines. Ce traitement sera répété tous les mois, sans limitation de durée, en absence de rechute. Au cours de cet essai, la dose la plus adaptée de la chimiothérapie par daunorubicine et cytarabine sera déterminée selon un schéma d'escalade de dose.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD), Leucémies chroniques, Leucémies aiguës,
• Spécialités Thérapies Ciblées, Chimiothérapie,

Étude Eqol_MDS : étude de phase 2, randomisée, évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement par eltrombopag, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD) avec une thrombopénie de risque faible ou intermédiaire-1. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un traitement par eltrombopag, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD) avec une thrombopénie de risque faible ou intermédiaire-1. Les patients du premier groupe recevront des comprimés d’eltrombopag une fois par jour pendant six mois. Dans le cadre de cette étude, la dose d’eltrombopag débutera à 50 mg/jour et sera augmentée de 50 mg toutes les 2 semaines, en fonction de la tolérance et de la réponse, jusqu’à une dose maximum de 300 mg/jour. Les patients du deuxième groupe recevront un placebo administré selon les mêmes modalités que dans le premier groupe. Dans le cadre de cette étude, le patient ne connaitra pas le type de traitement attribué (placebo ou eltrombopag). Pendant le traitement, les patients bénéficieront d’un examen clinique et d’un examen biologique (prélèvement de sang), une fois par semaine pendant un mois, puis toutes les deux semaines jusqu’à la fin du traitement. Après la fin du traitement, les patients seront revus tous les trois mois pendant un an et demi, puis tous les six mois. Le bilan de suivi comprendra notamment un examen clinique, un examen biologique et un questionnaire de qualité de vie.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Étude GFM-AZA-LDE : étude de phase 1b évaluant la tolérance et la faisabilité d’un traitement associant du sonidegib (LDE225), un inhibiteur de smoothened (SMO), et de l’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire-2 ou élevé, ne répondant pas au traitement par azacitidine. L’objectif de cette étude est d’évaluer la tolérance et la faisabilité d’un traitement associant du sonidegib (LDE225) et de l’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire-2 ou élevé, ne répondant pas au traitement par azacitidine. Les patients recevront un traitement comprenant des comprimés de sonidegib (LDE225) administrés en continu et de l’azacitidine administré en injection sous cutané pendant sept jours consécutifs. Ce traitement sera répété tous les vingt-huit jours, pendant six cures. Les patients ayant obtenu une réponse clinique significative recevront le sonidegib (LDE225) et l’azacitidine jusqu’à la rechute.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Thérapies Ciblées, Chimiothérapie,